Estudio para curar la hemofilia mediante terapia génica con células madre

Un estudio demuestra la posibilidad de curar la hemofilia A en un modelo animal grande mediante terapia génica con células madre hematopoyéticas

El 17 de Abril celebramos el Día mundial de la Hemofilia. Esta enfermedad genética recesiva, impide la correcta coagulación de la sangre. Está relacionada con el cromosoma X y existen tres tipos: la hemofilia A, cuando hay un déficit del factor VIII de coagulación, la hemofilia B, cuando hay un déficit del factor IX de coagulación, y la hemofilia C, que es el déficit del factor XI.

Una pequeña herida para la mayoría de las personas resulta insignificante, para un paciente con hemofilia puede constituir un problema porque su sangre no se coagula con normalidad y puede sufrir una hemorragia.

Un estudio demuestra la posibilidad de curar la hemofilia A en un modelo animal grande mediante terapia génica con células madre hematopoyéticas

Una nueva estrategia terapéutica ha servido para corregir la hemofilia A en perros, según muestra un estudio que se publica en Nature Communications

El trabajo, dirigido por David Wilcox, de la Facultad de Medicina de Wisconsin (EEUU), es el primero en demostrar que es posible curar la enfermedad en un modelo animal grande mediante una terapia génica de células madre hematopoyéticas dirigida a las plaquetas.

Los investigadores consiguieron que los perros no sufrieran ningún episodio de hemorragia grave durante 2,5 años, lo que consideran que constituye un paso fundamental hacia la obtención de una solución definitiva para los pacientes con hemofilia A grave. Los experimentos realizados en tres perros afectados permitieron generar y almacenar factor VIII en las plaquetas, algo que aún no se había logrado en este tipo de animales.

La hipótesis de la que partieron los científicos fue: dado que las plaquetas activadas median la respuesta primaria al daño vascular, el almacenamiento de factor VIII de coagulación en estas células podría dar lugar a un tratamiento inducido localmente para mantener la homeostasis.

Emplearon un vector lentiviral que contenía el gen promotor ITGA2B, que dirige la expresión específica del factor VIII en las plaquetas. Esto permitió el almacenamiento y liberación del factor de coagulación.

Los dos perros en los que se consiguió producir mayores cantidades de factor VIII gracias a la terapia génica fueron los que no experimentaron ningún episodio de hemorragia durante el periodo de seguimiento.

Ninguno de los tres animales – a los que se administró medicación inmunosupresora durante un intervalo de hasta 90 días – desarrolló anticuerpos frente al factor VIII tras la terapia génica.

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